اغلي عقار بالعالم.. الجرعة الواحدة تقدر ب 3.5 مليون دولار
قررت هيئة الدواء والغذاء الأميركية اعتماد دواء جديد لعلاج مرض الهيموفيليا، من إنتاج شركة "سي إس إل بيهرينغ"، ليصبح أغلى أدوية العالم، إذ تكلف الجرعة الواحدة اللازمة لعلاج المرض 3.5 مليون دولار.
نظرة عامة
الناعور هو اضطراب نادر يتسبب في عدم تجلط الدم على نحو طبيعي بسبب نقص البروتينات اللازمة لتجلط الدم (عوامل التجلط). فإذا كنت مصابًا بالناعور، فقد يستمر نزفك بعد أي إصابة لفترة أطول مقارنة بحالتك إذا كان الدم يتجلط على نحو سليم.
ما هو مرض الهيموفيليا
ويعتبر مرض الهيموفيليا من الاضطرابات الوراثية التي لا تسمح للدم بالتجلط بالشكل السليم، ما يعرض المريض لخطر النزيف بقوة دون سبب محدد أو في حالة الجروح، ويهدد حياته.
الأعراض
تختلف مؤشرات الناعور وأعراضه وفقًا لنسبة عوامل تجلط الدم. فإذا كانت نسبة عوامل تجلط الدم منخفضة قليلًا، فقد لا يحدث نزيف إلا بعد إجراء جراحة أو التعرض لإصابة جسدية. وإذا كان الانخفاض شديدًا، فيمكن أن تتعرض للنزيف بسهولة دون سبب واضح.
تشمل مؤشرات النزيف التلقائي وأعراضه ما يلي:
- نزيف شديد دون سبب واضح بعد التعرض لجروح أو إصابات، أو بعد الجراحة أو علاج معين في الأسنان
- الإصابة بكثير من الكدمات الكبيرة أو العميقة
- النزيف غير المعتاد بعد تلقي اللقاحات
- وجود ألم أو تورم أو شد في المفاصل
- ظهور دم في البول أو البراز
- نزيف الأنف دون أي سبب معروف
- سهولة الاستثارة لدى الرُّضع
عدد حالات الشفاء من مرض الهيموفيليا
ودواء "Hemgenix"، والتي تمت الموافقة عليه من قبل السلطات الأميركية، قد نجح في تقليل عدد حالات النزيف المتوقعة لمرضى الهيموفيليا من نوع "بي" خلال العام الواحد بنسبة 54 بالمئة، كما سمحت لنحو 94 بالمئة من المرضى بوقف جرعات دواء أخرى يتم استعمالها بشكل دوري وتستخدم للسيطرة على المرض في الوقت الحالي.
جرعة الدواء
ويستخدم دواء "Hemgenix" الجيني لمرة واحدة فقط.
